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So werden neue Medikamente zugelassen

Bis ein neues Medikament auf den Markt kommt, muss es fünf Phasen durchlaufen, darunter verschiedene Studienphasen. Die gesetzliche Zulassung ist allein durch mehr als 30 Paragrafen im deutschen Arzneimittelgesetz geregelt, hinzukommen unzählige EU-Verordnungen und Richtlinien. Meist vergehen rund zwölf Jahre, bis ein neues Medikament entwickelt, geprüft und zugelassen ist. So lange brauchen wir aber nicht, um dir einen kompakten und leicht verständlichen Überblick über diesen spannenden Prozess zu geben!

Die wichtigsten Grundprinzipien bei einer Medikamentenzulassung

Das Regelwerk zum Zulassungsprozess ist äußerst komplex, seine Ziele hingegen sind einfach: Der Nutzen des neuen Medikaments muss erwiesen sein – und das Risiko für Patient*innen möglichst gering. Um das sicherzustellen, gibt es die vielen Paragrafen, Richtlinien und Verordnungen. Es gilt:
•    Safety first – die Sicherheit der Studienteilnehmer*innen und Patient*innen geht vor und wird immer wieder überprüft. 
•    Wirksamkeit – nur wenn die Zulassungsstudien ergeben, dass das neue Medikament auch gegen die Erkrankung wirkt, wird es zugelassen.
•    Verträglichkeit – erst wenn alle erforderlichen Forschungen und Studien durchgeführt sind und die Unbedenklichkeit bestätigt wurde, erfolgt die Zulassung. 

Die Zulassung eines Medikaments: Was bedeutet das eigentlich?

Die Arzneimittelzulassung ist die staatliche Erlaubnis für das pharmazeutische Unternehmen, das die Zulassung beantragt hat, dieses Medikament auf den Markt zu bringen. Eine nationale Zulassung bedeutet, dass das Medikament nur in dem Land vertrieben werden darf, für das es diese Zulassung erhalten hat. In Deutschland ist das Bundesinstitut für Arzneimittel (BfArM) oder das staatliche Paul-Ehrlich-Institut (PEI) dafür zuständig, je nach Art des Medikaments. 
Es gibt auch eine Zulassung nach dem zentralisierten Verfahren über die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) und die Europäische Kommission. Sie gilt dann für den gesamten Europäischen Wirtschaftsraum.

Ein Laptop, Diagramme und Unterlagen auf einem Tisch.
iStock-1443149406_ArLawKa AungTun

Bei Medikamenten mit neuen Wirkstoffen gegen bestimmte Erkrankungen wie Krebs, Diabetes und Autoimmunerkrankungen wie Psoriasis muss die Zulassung des Medikaments immer über dieses zentralisierte Verfahren erfolgen, also über die EMA.

Von der Grundlagenforschung bis zum Medikament in der Apotheke

Welche Phasen ein neues Medikament in Forschung, Entwicklung und Prüfung durch Studien durchläuft, bis es in den Apotheken verfügbar ist, erfährst du hier:

Grundlagenforschung und Identifikation des Wirkstoffs

Ein Icon zeigt ein Diagramm und eine Molekülstruktur.
Novartis

Um mögliche Wirkstoffe überhaupt identifizieren zu können, tauchen die Forscher*innen zunächst tief in das jeweilige Krankheitsbild ein. Erst wenn sie wissen, welche Prozesse dabei ablaufen und etwa die immunologische Fehlsteuerung bei einer Psoriasis kennen, können sie Ansatzstellen finden, um diese Prozesse zu unterbinden oder zu verändern. Diese Ansatzstellen heißen Targets, also Ziele. Im nächsten Schritt werden alle möglichen Substanzen einem Screening unterzogen und die vielversprechendsten Wirkstoffkandidaten herausgefiltert und optimiert. 

Präklinische Forschung

In dieser Phase der Entwicklung testen die Forscher*innen die Substanzen im Labor. Sie prüfen mit verschiedenen Laborverfahren und mittels Untersuchungen an Tieren, ob die potenziellen Wirkstoffe wirklich eine Wirkung haben, ob sie verträglich sind und wie sie aufgenommen, verteilt und wieder ausgeschieden werden. In dem meist zwei Jahre andauernden Prozess wird weiter ausgefiltert: Nur der Wirkstoff, der sich bei diesen vorklinischen Prüfungen als wirksam und unbedenklich erwiesen hat, wird dann in klinischen Studien eingesetzt, also in Untersuchungen am Menschen.

Ein Icon zeigt ein Mikroskop und eine Pipette.
Novartis
Ein Icon zeigt eine Person und den Text: unter 100 gesunde Menschen.
Novartis

Klinische Forschung Phase 1

Bevor ein Wirkstoff an Menschen untersucht werden darf, bedarf es einer Genehmigung der zuständigen Behörde (BfArm oder PEI) – für jede Studienphase von Neuem. Außerdem muss eine Ethikkommission den klinischen Studien zustimmen.

In einer Phase-1-Studie werden an wenigen (zumeist unter 100 Personen) gesunden Freiwilligen die Verstoffwechselung des Wirkstoffs im menschlichen Körper, die Verträglichkeit in verschiedenen Dosierungen untersucht. Die Prüfung der Wirksamkeit steht erst in der nächsten Phase an.

Randomisiert und doppelblind? Keine Sorge, dies sind keine Symptome einer neuartigen Erkrankung. Die Begriffe beschreiben, wie die klinischen Studien in Phase 2 und 3 mit Betroffenen durchgeführt werden. Beispielsweise werden an der jeweiligen Krankheit erkrankte Studienteilnehmer*innen nach dem Zufallsprinzip in Gruppen eingeteilt (randomisiert). Die eine Gruppe bekommt das Medikament mit neuem Wirkstoff, die andere Gruppe eine Standardtherapie mit einem bereits zugelassenen Medikament, ein Placebo (Medikament ohne Wirkstoff) oder keine Therapie. Zusätzlich wissen oft weder die Studienärzt*innen noch die Teilnehmer*innen, wer welche Therapie erhält (doppelblind).  

Klinische Forschung Phase 2

An einer Phase-2-Studie nehmen meist 50 bis 500 Patient*innen teil. In dieser Phase wird geprüft, ob der Wirkstoff nicht nur im Labor, sondern auch bei den Patient*innen wirksam ist. Zudem untersuchen die Studienärzt*innen, ob und welche Nebenwirkungen es gibt, und ermitteln die optimale Dosierung.

Ein Icon zeigt zwei Personen und den Text: 50–500 Patient*innen.
Novartis
Ein Icon zeigt mehrere Personen und den Text: über 1.000 Patient*innen.
Novartis

Klinische Forschung Phase 3

Hat sich der Wirkstoff in der Phase-2-Studie als wirksam und verträglich erwiesen, wird eine größere Zahl an Patient*innen in eine Phase-3-Studie einbezogen. Meist sind es über Tausend, häufig sogar mehrere Tausend. Im Rahmen der Phase-3-Studie wird geprüft, ob sich die Wirksamkeit auch bei einer großen Anzahl von Patient*innen bestätigt. Außerdem sollen mögliche seltener auftretende Nebenwirkungen identifiziert werden. 

Medikamentenzulassung

Für die eigentliche Zulassung muss das Pharmaunternehmen eine umfangreiche Zulassungsdokumentation mit allen Studienergebnissen bei der zuständigen Behörde einreichen. Diese prüft, ob die Studien den Vorgaben entsprechen und das Medikament den Anforderungen an die therapeutische Wirkung und pharmazeutische Qualität entspricht. Vor allem bewerten die Prüfer*innen eingehend das Nutzen-Risiko-Verhältnis: Übersteigt der Nutzen, also die therapeutische Wirkung, das Risiko durch mögliche Nebenwirkungen? Nur dann wird die Zulassung erteilt, und das Medikament kommt auf den Markt. Eine Zulassung ist zunächst für fünf Jahre gültig, danach überprüfen Expert*innen erneut Nutzen und mögliche Risiken. Nur wenn auch diese Prüfung positiv ausfällt, wird die Zulassung auf unbegrenzte Zeit verlängert.

Ein Icon zeigt ein Dokument mit Paragraf und einen Stempel.
Novartis
Ein Icon zeigt mehrere Personen und den Text: über 10.000 Patient*innen.
Novartis

Klinische Forschung Phase 4

Das Medikament ist zugelassen und auf dem Markt – doch die Überprüfung des neuen Medikaments findet weiter statt: In Phase-4-Studien werden Daten zum Einsatz des Medikaments bei Patient*innen unter Alltagsbedingungen gesammelt. In diesen Beobachtungsstudien geht es darum, weitere Informationen zu Wirkungen und Nebenwirkungen zu sammeln sowie die Langzeitwirkung zu prüfen. Die Ergebnisse sind wichtig für die Zulassung auf unbegrenzte Zeit. 

Du siehst also, dass die Medikamente zur Behandlung deiner Schuppenflechte-Symptome einen langen Weg hinter sich haben.

Mehr Informationen zu Medikamentenstudien und zur Teilnahme

Neue Medikamente können neue Optionen eröffnen – nicht nur für die Betroffenen, die von einem neuen Wirkstoff profitieren können, sondern oft auch für die Teilnehmer*innen an einer Studie zu einem neuen Wirkstoff. Mehr Informationen zur klinischen Erforschung neuer Wirkstoffe und Teilnahme an aktuellen Studien bietet dir die Seite Klinische Forschung von Novartis. Wie ein neues Medikament entwickelt und in Studien geprüft wird, zeigt dir auch dieses Video auf klinischeforschung.novartis.de.